苏州工业园区领军企业百济神州宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其自主研发的一款布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂za⁃nubrutinib突破性疗法认定，用于治疗已接受至少一次疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。据悉，这是首款在FDA获得突破性疗法认定的中国自主研发抗癌新药，标志着中国创新药在走向全球的进程中迈出重要一步。
淋巴瘤是我国常见的恶性肿瘤之一，发病率约为6.68/10万人，居各类癌症发病率的第8位。套细胞淋巴瘤（MCL）通常是侵袭性的非霍奇金淋巴瘤（NHL）。虽然偶尔患者病程呈惰性进展，但是套细胞淋巴瘤通常预后很差，中位生存期为3至4年，在诊断时通常已经处于疾病晚期。Zanubrutinib是一款在研的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的关键性临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种淋巴瘤。
近年来，百济神州针对za⁃nubrutinib开展了广泛的临床研究。据悉，获得美国FDA突破性疗法认定的药物需满足两方面条件：一是用于治疗严重威胁患者生命安全的疾病；二是在重要的临床终点指标上，有充分的临床早期数据证明其比现有治疗方式有根本性突破。本次百济神州新药获得突破性疗法认定，正得益于此前在一系列临床试验中展现的疗效，包括在套细胞淋巴瘤等多种B 细胞恶性肿瘤中取得的良好数据。根据规定，研发中的新药获得突破性疗法认定后，FDA 将提供包括FDA官员的指导、高级管理人员参与及滚动式审评和优先审评资格等多方面支持。
百济神州成立于2010年，专注于治疗癌症的创新型分子靶向及肿瘤免疫治疗药物的开发及商业化。2015年，百济神州（苏州）生物科技有限公司落户苏州生物医药产业园二期。2018年8月和10月，百济神州先后向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交了针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）与复发难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的新药上市申请，2项申请目前均已被药品审评中心（CDE）纳入优先审评通道，有望于2019年内在中国首发上市。获批后，将在百济神州位于苏州生物医药产业园二期的小分子药物生产基地投产。
